Изпитване с генна терапия за диабетна невропатия Една от най-изтеглените статии

Helixmith обяви днес, че тяхната публикация „Генна терапия за диабетна невропатия: рандомизирано, плацебо-контролирано проучване фаза III на VM202, плазмидна ДНК, кодираща човешки хепатоцитен растежен фактор,“ е една от 10-те най-изтеглени статии в Clinical and Translational Science (CTS) през 2021 г. CTS е официалната публикация на Американското дружество за клинична фармакология и терапия (ASCPT) и подчертава оригинални изследвания, които помагат за свързване на лабораторните открития с диагностиката и лечението на човешки заболявания. Д-р Джон Кеслер, професор по неврология в Northwestern беше водещ автор на това проучване. Това беше първата фаза 3 на генна терапия, която някога е правена за болка. Според Алетея Гердинг, управляващ редактор, ASCPT, „Статията е изтеглена повече от 3,000 пъти, което означава, че е достигнала до широк кръг читатели по целия свят. Основната цел на CTS е да се превърне в фар на транслационната наука и статии като вашата ясно показват стойността на науката за транслация.

В статията, VM202 (донаперминогенен селтоплазмид), плазмидна ДНК, кодираща човешкия HGF (хепатоцитен растежен фактор), разработен от Helixmith Co. Ltd, авторите съобщават, че във VMDN-003b, интрамускулните инжекции на VM202 осигуряват намаляване на болката за повече от 8 месеца след последния цикъл на лечение и че безопасността и поносимостта са били много благоприятни, в съответствие с предишни проучвания. Едно от най-важните клинично открития както в VMDN-003b, така и във фаза II проучване е, че VM202 е по-ефективен при субекти, които не са на прегабалин или габапентин, две от най-предписваните лекарства в областта на DPN.

Тези резултати имат важни клинични последици, тъй като е известно, че повече от 4.2 милиона души в САЩ страдат от болезнен DPN и близо 1.3 милиона пациенти се считат за рефрактерни, което означава, че наличните в момента лекарства не работят за тях (Болезнена диабетна невропатия, GlobalData 2018) .

Helixmith стартира втора фаза 3 изпитание за DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), в САЩ и е насочена към оповестяване на най-добрите резултати до края на 2022 г. Компанията планира да започне трета фаза 3 за DPN през втората половина на 2022г.

Ключови точки на CTS документа

• VM202 (донаперминогенен селтоплазмид) е първа в класа, патентована, невирусна, потенциално регенеративна плазмидна ДНК генна терапия от неклинична гледна точка на животните.

• Проучването Фаза 3 за болезнена DPN беше проведено в две части, една за 9 месеца (VMDN-003; петстотин субекта) и една с 3-месечно удължаване до 12 месеца (VMDN-003b; 101 субекта).

• Безопасността и поносимостта на VM202 продължава да изглежда много благоприятна, в съответствие с предишни проучвания.

• Тези резултати имат важни клинични последици, тъй като е известно, че повече от 4.2 милиона души в САЩ страдат от болезнена DPN и близо 1.3 милиона пациенти са рефрактерни, тъй като наличните в момента лекарства не работят за тях.

За диабетната периферна невропатия

Болезненият DPN е често срещано и инвалидизиращо усложнение на захарния диабет, което има дълбоко отрицателно въздействие върху качеството на живот, съня и настроението. Настоящите терапии са палиативни и не са насочени към механизмите, лежащи в основата на болезнената DPN. Освен това симптоматичното облекчаване често е ограничено и много пациенти с болезнена DPN все още използват опиоиди.