Щракнете тук, ако това е вашето прессъобщение!

Проучването за рак на костния мозък вече е разширено

CTI BioPharma Corp. днес обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е удължила периода за преглед на приложението за ново лекарство (NDA) за пакритиниб за лечение на възрастни пациенти с междинен или високорисков първичен или вторичен (пост-полцитемия вера или постесенциална тромбоцитемия) миелофиброза (MF) с изходен брой тромбоцити <50 × 109/L. Датата на действие на Закона за таксите за потребители на лекарства с рецепта (PDUFA) е удължена с три месеца до 28 февруари 2022 г.

Печат Friendly, PDF & Email

През второто тримесечие на 2021 г. FDA предостави приоритетен преглед за NDA на CTI за пациенти с миелофиброза с PDUFA дата 30 ноември 2021 г. В хода на дискусиите за етикетиране на продуктите FDA поиска допълнителни клинични данни, които бяха предоставени на агенцията на 24 ноември 2021 г. По-рано днес FDA информира компанията, че счита, че подаването на данни представлява „основно изменение“ на NDA и следователно датата на PDUFA е удължена с три месеца, за да се осигури допълнително време за пълен преглед на подаването. Понастоящем CTI не е наясно с някакви сериозни недостатъци в приложението.

Pacritinib е нов орален инхибитор на киназа със специфичност за JAK2, IRAK1 и CSF1R, без да инхибира JAK1. NDA беше прието въз основа на данните от клиничните проучвания Фаза 3 PERSIST-2 и PERSIST-1 и Фаза 2 PAC203, с фокус върху пациентите с тежка тромбоцитопения (брой на тромбоцитите под 50 x 109/L), включени в тези проучвания които са получавали пакритиниб 200 mg два пъти дневно, включително както пациенти, нелекувани на първа линия, така и пациенти с предишна експозиция на инхибитори на JAK2. В проучването PERSIST-2 при пациенти с тежка тромбоцитопения, лекувани с пакритиниб 200 mg два пъти дневно, 29% от пациентите са имали намаление на обема на далака с най-малко 35%, в сравнение с 3% от пациентите, получаващи най-добрата налична терапия , който включва руксолитиниб; 23% от пациентите са имали намаление на общите резултати на симптомите от най-малко 50%, в сравнение с 13% от пациентите, получаващи най-добрата налична терапия. При същата популация пациенти, лекувани с пакритиниб, нежеланите реакции като цяло са били с ниска степен, овладяеми с поддържаща терапия и рядко са водили до прекратяване на лечението. Броят на тромбоцитите и нивата на хемоглобина също бяха стабилизирани.

Миелофиброзата е рак на костния мозък, който води до образуване на фиброзна белезна тъкан и може да доведе до тромбоцитопения и анемия, слабост, умора и уголемяване на далака и черния дроб. В САЩ има приблизително 21,000 7,000 пациенти с миелофиброза, 50 109 от които имат тежка тромбоцитопения (дефинирана като брой на тромбоцитите в кръвта под 2 xXNUMX/L). Тежката тромбоцитопения е свързана с лоша преживяемост и висока тежест на симптомите и може да възникне в резултат на прогресия на заболяването или от лекарствена токсичност с други JAKXNUMX инхибитори като JAKAFI и INREBIC.

Печат Friendly, PDF & Email

За автора

Линда Хонхолц, редактор в eTN

Линда Хонхолц пише и редактира статии от началото на работната си кариера. Тя е приложила тази вродена страст към места като Хавайския тихоокеански университет, Университета Чаминаде, Центъра за откриване на деца в Хавай и сега TravelNewsGroup.

Оставете коментар