Първа одобрена терапия за цитопенична миелофиброза

CTI BioPharma Corp. обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила VONJO (пакритиниб) за лечение на възрастни с междинна или високорискова първична или вторична (пост-полцитемия истина или постесенциална тромбоцитемия) миелофиброза с брой тромбоцити под 50 × 109/L. VONJO е нов орален инхибитор на киназа със специфичност за JAK2 и IRAK1, без да инхибира JAK1. Препоръчителната доза VONJO е 200 mg перорално два пъти дневно. VONJO е първата одобрена терапия, която отговаря специално на нуждите на пациенти с цитопенична миелофиброза.             

„Днешното одобрение на VONJO установява нов стандарт за грижа за пациенти с миелофиброза, страдащи от цитопенична миелофиброза“, каза Джон Маскаренхас, д-р, доцент по медицина, хематология и медицинска онкология, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine в Ню Йорк. . „Доказано е, че миелофиброзата с тежка тромбоцитопения, дефинирана като брой на тромбоцитите в кръвта под 50 × 109/L, води до лоши резултати за оцеляване, съчетани с изтощителни симптоми. Ограничените възможности за лечение превърнаха това заболяване в зона на спешна неудовлетворена медицинска нужда. Радвам се да видя, че за тези пациенти вече е налична нова, ефикасна и безопасна възможност за лечение."

„В САЩ има приблизително 21,000 50 пациенти с миелофиброза, две трети от които имат цитопении (тромбоцитопения или анемия), обикновено в резултат на токсичността на други одобрени терапии. Тежка тромбоцитопения, дефинирана като брой на тромбоцитите под 109 × 10/L, се среща при една трета от общата популация на миелофиброза и има особено лоша прогноза. С одобрението на VONJO, ние сме развълнувани, че вече можем да предложим нова терапия, която е специално одобрена за пациенти с цитопенична миелофиброза. Ние сме напълно финансирани за търговско стартиране, следвайки нашите транзакции с дълг и роялти с DRI, и с нетърпение очакваме да предоставим VONJO, потенциалната най-добра в класа терапия за пациенти с цитопенична миелофиброза, на пациенти в рамките на XNUMX дни“, каза Адам Р. Крейг , MD, Ph.D., президент и главен изпълнителен директор на CTI Biopharma. „Бих искал да благодаря на пациентите, лицата, които се грижат за тях, персонала за клинични изпитвания и изследователите, които направиха възможни клиничните изпитвания на VONJO. Също така съм благодарен на екипа на CTI за тяхната упорита работа и всеотдайност и фокуса им върху нуждите на пациентите.”

Ускореното одобрение се основава на резултатите от ефикасността от основното проучване фаза 3 PERSIST-2 на VONJO при пациенти с миелофиброза (брой на тромбоцитите по-малък или равен на 100 × 109/L). Пациентите бяха рандомизирани 1:1:1 да получават VONJO 200 mg два пъти дневно (BID), VONJO 400 mg веднъж дневно (QD) или най-добрата налична терапия (BAT). Предишна терапия с инхибитор на JAK2 беше разрешена. В това проучване, в групата пациенти с изходен брой на тромбоцитите под 50 × 109/L, които са били лекувани с пакритиниб 200 mg BD, 29% от пациентите са имали намаление на обема на далака с най-малко 35% в сравнение с 3% от пациентите, получаващи най-добрата налична терапия, която включва руксолитиниб. Като част от ускореното одобрение, CTI трябва да опише клинична полза в потвърдително проучване. За да изпълни това изискване след одобрение, CTI планира да завърши изпитването PACIFICA с очаквани резултати в средата на 2025 г.

Най-честите нежелани реакции (≥20%) след VONJO 200 mg два пъти дневно са диария, тромбоцитопения, гадене, анемия и периферен оток. Най-честите сериозни нежелани реакции (≥3%) след VONJO 200 mg два пъти дневно са анемия, тромбоцитопения, пневмония, сърдечна недостатъчност, прогресия на заболяването, пирексия и плоскоклетъчен карцином на кожата.