Ново орално микродозно лечение на аутизъм

Nova Mentis Life Science Corp. обяви, че е завършила успешно предклинично проучване на перорално микродозиране на псилоцибин в лабораторията на д-р Вивиана Треца, Римски университет Тре, Рим, Италия. Резултатите надминаха всички очаквания с констатациите, че много ниска доза от собствения псилоцибин на Компанията значително модулира поведенческите и когнитивните дефекти, като паметта за разпознаване, в генетичен модел на крехкия X синдром (FXS).    

„Научният екип, ръководен от д-р Хаусман, заедно с д-р Вивиана Треца от университета Рома Тре, продължава да дава обещаващи предклинични резултати. Неотдавнашният набор от данни за перорални микродози не само потвърждава, но и надхвърля нашите оригинални резултати за инжекционна формула,” казва Уил Раскан, главен изпълнителен директор на NOVA. „Ясните положителни данни са от решаващо значение, докато се подготвяме да подадем нашето заявление за клинично изпитване в Health Canada за проучване от фаза 2A, оценяващо терапията с микродози с псилоцибин за синдром на крехкия X.“

Разстройство от аутистичния спектър (ASD) е сложно неврологично разстройство, за което не съществуват лечения. Синдромът на крехката Х (FXS) е най-честата форма на наследствена интелектуална недостатъчност и най-честата моногенна причина за ASD (1). Целта на настоящото проучване беше да се оценят различни перорални дози от собствения псилоцибин на компанията в модел на FXS на плъх. Основен въпрос, на който трябва да се отговори в това предклинично проучване, е дали терапията с микродози може да бъде потенциалното лечение на избор при ASD в сравнение с еднократната макродозна терапия със свързани халюциногенни и други странични ефекти.

Ефикасността на псилоцибин беше тествана в FXS, при плъх с нокаут на Fmr1 (Fmr1 KO) (Fmr1-Δexon 8) – установен генетичен модел на FXS (1). Контролните животни от див тип и Fmr1 KO бяха третирани с 0.1 mg/kg и 0.3 mg/kg перорален псилоцибин през ден в продължение на 6 лечения за период от 2 седмици и на 18-ия ден бяха подложени на тест за разпознаване на обект. Имахме страхотни резултати! И 0.1, и 0.3 mg/kg са ефективни за обръщане на когнитивното увреждане, показано от Fmr1 KO животни. Освен това, 0.1 mg/kg работи най-добре и няма видими странични ефекти. Дозата от 0.1 mg/kg при плъхове се превръща в приблизително 1.5 mg перорална доза при човек с тегло 70 kg.

„Радвам се, че мога да докладвам на медицинската общност, че най-накрая може би отворихме вратата за лечение на ASD, неудовлетворена медицинска нужда, която има опустошително въздействие върху пациента, семейството и обществото“, заяви Марвин С. Хаусман д-р, председател на Научно-консултативния съвет на NOVA. „Моделът на плъхове, който използвахме, имитира ключови аутистични характеристики при хората и резултатите от проучването силно подкрепят важна роля за терапията с микродози на

FXS. Освен това, този положителен отговор при плъх на всеки ден през ден перорално 0.1 mg/kg псилоцибин, еквивалентен приблизително на доза от 1.5 mg при човек с тегло 70 kg, може да бъде лечение на избор за модулиране на промените в поведението и когнитивните дефекти и може би да има дългосрочен конструктивен невропластичен отговор в мозъка без нужда от големи дози психеделични лекарства със свързани вредни халюциногенни странични ефекти.