Entrinsic Bioscience и нейният лицензополучател Nuvara Therapeutics обявиха, че са една стъпка по-близо до използването на формулировки на RxAA като терапия за пациенти с мутации от клас I на кистозна фиброза. Изследователят от Университета на Флорида д-р Садасиван Видясагар, основател и председател на научния консултативен съвет на компанията, наскоро сподели алтернативен подход за възстановяване на секрецията на аниони на дихателните пътища на конференцията Experimental Biology 2022, проведена във Филаделфия.
Vidyasagar и неговият екип, който включваше изследователи от UF и Entrinsic Bioscience, демонстрираха, че формулата VS-009 на Nuvara може да бъде полезна за пациенти с мутации от клас I на кистозна фиброза, както и мутации от клас II и III. Терапията може да се използва самостоятелно или в комбинация с други терапии за подобряване на секрецията на хлориди.
Стивън Дж. Гато, изпълнителен председател на Nuvara Therapeutics, поздрави Астрид Гроше и останалата част от екипа на д-р Видясагар за техния постоянен ангажимент в разработването на иновативни начини за оценка на респираторната епителна функция.
„Искам да благодаря на Астрид, д-р Видясагар и останалата част от неговия екип за неуморния им ангажимент да разрешат мутациите от клас I при кистозна фиброза, мутация, която може да засегне до 18% от популацията на муковисцидоза,” каза Стивън Дж. Гато.
„Тези две резюмета показват, че манипулацията на йонните канали е възможна в респираторния епител, като се използват специални формулировки от аминокиселини“, продължи Гато. „Дисфункцията на йонните канали е централна за много заболявания, като CF и заболявания, при които има повишено производство на лигавицата, включително астма и ХОББ. Тези подходи/лечения ще ни позволят да модулираме притока на йони и вода в дихателните пътища на клетъчно ниво с минимални странични ефекти.
„Все още има работа за вършене, но възможността е наистина вълнуваща и може да представлява пробив в управлението на каналопатиите и свързаните с тях заболявания“, каза Гато.
Vidyasagar също представи плакат върху инструмент, който неговата лаборатория е разработила за по-добро измерване на чревната перисталтика и взаимодействията на интралуминалното налягане, мускулната контракция и промените в обема на течността.
„Тези две резюмета са уникални с това, че показват способността да модулират епителни трансмембранни протеини (eTMPs) със селективна формулировка на амино SAA (RxAAs)“, каза д-р Уилям Денман, главен медицински съветник на Nuvara Therapeutics. "Това отваря вратата за ефикасна, нетоксична терапия на основно клетъчно ниво, независимо от етиологията."
Д-р Денман продължи: „Бъдещите лечения вече могат да бъдат определени и пригодени за индивидуалния канал и заболяване – истинска персонализирана медицина. Необходима е повече работа, но това може да позволи алтернативи за лечение на клетъчно ниво в спектъра на заболяването с минимални странични ефекти."
Entrinsic Bioscience е UF стартъп, разположен в UF Innovate | Ускорете в Sid Martin Biotech в Алачуа. Компанията разработва изцяло натурални формулировки без глюкоза за клинична хидратация, здраве и благополучие на червата, алергии и грижа за кожата.
КАКВО ДА ОТНЕМЕ ОТ ТАЗИ СТАТИЯ:
- Vidyasagar and the rest of his team for their tireless commitment to solve for Class I mutations in Cystic Fibrosis, a mutation which can affect up to 18% of CF population,”.
- “There is still work to be done, but the opportunity is truly exciting and could represent a breakthrough in the management of channelopathies and related diseases,”.
- Vidyasagar също представи плакат върху инструмент, който неговата лаборатория е разработила за по-добро измерване на чревната перисталтика и взаимодействията на интралуминалното налягане, мускулната контракция и промените в обема на течността.
