Нова актуализация за ефективна терапия срещу агресивни ракови клетки

Hoth Therapeutics, Inc. днес обяви актуализации на разработката на своето ново средство за лечение на рак, HT-KIT. Иновативният подход на Hoth, който използва химически стабилен антисенс олигонуклеотид за насочване на протоонкогенния KIT чрез изместване на KIT mRNA транскрипти, има потенциал като KIT-насочен терапевтичен самостоятелно или в комбинация с агенти, насочени към KIT сигнализиране, при лечението на Злокачествени заболявания, свързани с KIT.

Чрез спонсорирано споразумение за научни изследвания с Държавния университет в Северна Каролина, екипът използва подхода за изместване на рамката на HT-KIT mRNA върху клетките на левкемията на мастоцитите in vitro и установява, че експресията, сигнализирането и функцията на KIT протеин са намалени. Лечението с HT-KIT предотвратява растежа на раковите клетки и предизвиква клетъчна смърт в продължение на 72 часа. В хуманизиран миши модел с левкемия на мастоцитни тумори, растежът на тумора и инфилтрацията на други органи се намаляват и смъртта на туморните клетки се увеличава, когато HT-KIT индуцира изместена в рамката c-KIT иРНК.

Hoth е подал няколко патентни заявки за защита на този IP в целия свят. 

„С нашето лекарство HT-KIT ние изключваме ключов сигнал за рак, който участва в множество агресивни ракови заболявания, като системна мастоцитоза, левкемия на мастоцитите, стомашно-чревни стромални тумори и остра миелоидна левкемия. Нашият подход избягва клопките, свързани с KIT мутациите, като се насочва към иРНК. Следващият ни кръг от предклинични проучвания е в ход и ние сме развълнувани да използваме резултатите за нашата планирана среща Pre-IND с FDA по-късно тази година“, заяви Роб Кни, главен изпълнителен директор на Hoth.

HT-KIT, ново молекулярно образувание, беше определено като лекарство сираче за лечение на мастоцитоза по-рано през 2022 г. HT-KIT Hoth успешно завърши осъществимостта на производството на лекарственото вещество HT-KIT в сътрудничество с WuXi STA.

Наименованието за лекарства сираци от FDA се дава на изследователски терапии, насочени към редки медицински заболявания или състояния, които засягат по-малко от 200,000 XNUMX души в Съединените щати. Статусът на лекарства сираци предоставя предимства за разработчиците на лекарства, включително помощ в процеса на разработване на лекарства, данъчни кредити за клинични разходи, освобождаване от определени такси на FDA и седем години ексклузивност на пазара след одобрение.