Ново клинично изпитване Фаза 1 за педиатрични тумори на ЦНС

EpicentRx, Inc., компания за лекарства и устройства за клинична фаза, в сътрудничество с Тексаския детски раков център в Хюстън, днес обяви началото на фаза 1 проучване за изследване на безопасността и ползата от неговата оловна малка молекула, RRx-001, плюс иринотекан и темозоломид за педиатрични пациенти с рецидивиращи или прогресиращи злокачествени солидни тумори и тумори на централната нервна система. Проучването PIRATE (NCT04525014) е замислено и разработено от лекарите Холи Линдзи и Патриша Бакстър в Тексаския детски раков център и ще включва пациенти на възраст от 1 до 21 години с рецидивиращи или прогресиращи злокачествени първични тумори на мозъка или гръбначния мозък и солидни тумори, с изключение на лимфоми.        

Генезисът на проучването PIRATE се основава на няколко предходни клинични проучвания, които са установили потенциални доказателства, че RRx-001 увеличава доставянето и усвояването на химиотерапия в тумори. Клинично изпитване Фаза 1, наречено G-FORCE (NCT02871843) и клинично изпитване Фаза 1/2, наречено BRAINSTORM (NCT02215512), демонстрира безопасността на RRx-001, както и потенциални доказателства за клинична полза при възрастни пациенти с глиобластом или GBM и с мозък метастази, респ.

Раковите клетки са програмирани да пътуват до различни тъкани в тялото, където създават бариера за предотвратяване на доставянето на лекарства. Една от хипотезите на това проучване е, че RRx-001 може да "нормализира" туморната микросреда, правейки туморната васкулатура по-ефективна за доставянето на иринотекан и темозоломид, така че тяхната ефикасност се увеличава, като същевременно стимулира имунните клетки като макрофагите да започнат атака чрез неговия антагонизъм на сигнала „не ме яж“ CD47. Друга хипотеза е, че RRx-001 ще предпази нормалните тъкани, но не и туморите, от токсичността на иринотекан и темозоломид.

„Развълнувани сме да стартираме това проучване с RRx-001 и да установим ролята му като потенциално лечение за педиатрични тумори на ЦНС“, каза Тони Р. Рийд, д-р, д-р, главен изпълнителен директор на EpicentRx. „Това изпитание не би било възможно без ентусиазираната подкрепа на Тексаския детски раков център. Тъй като клиничните проучвания при възрастни тумори на ЦНС показват, че RRx-001 може да осигури полза за педиатричната популация, нашето сътрудничество с тях е доказателство за ангажимента на тази компания да следва данните, където и да води.

„Има убедителна предклинична и клинична обосновка за безопасността и потенциалната ефикасност на RRx-001 при тумори на ЦНС“, каза д-р Холи Линдзи, доктор по медицина, асистент, катедра по педиатрия, секция по хематология-онкология, Медицински колеж Бейлор и олово следовател. „Честотата на тумори на ЦНС при деца е особено трудна за лечение и ние очакваме, че проучването PIRATE ще генерира ценни данни, които да помогнат при вземането на бъдещи решения за лечение.“