Sionna Therapeutics днес обяви официалното стартиране на компанията и приключването на финансиране от серия B от 111 милиона долара. Кръгът беше воден от OrbiMed с участието на фондове, съветвани от T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC, изцяло притежавано дъщерно дружество на QIA, суверенния фонд на Катар, и предишни инвеститори, включително RA Capital, TPG's Фондът Rise, Atlas Venture и фондацията за муковисцидоза. Сионна е събрала приблизително 150 милиона долара до момента.
Sionna развива тръбопровод от първокласни малки молекули, предназначени да възстановят напълно функцията на протеина на трансмембранния регулатор на проводимостта на кистозна фиброза (CFTR), който е дефектен в CF, чрез стабилизиране на първия нуклеотид-свързващ домен на CFTR (NBD1). Водещата причина за CF е генетичната мутация ΔF508, която засяга стабилността на NBD1 и функцията на CFTR.
В клинично предсказуемите in vitro модели на CF, малките молекули на Sionna, насочени към NBD1, в комбинация с други допълващи модулатори, демонстрират потенциала да нормализират сгъването, узряването и стабилността на CFTR протеина, засегнат от генетичната мутация ΔF508. Това позволява правилно транспортиране на CFTR към клетъчната повърхност и нормално регулиране на потока от йони и вода. Чрез пълно възстановяване на функцията на CFTR за пациенти с генетична мутация ΔF508 до нива, наблюдавани в клетките на хора без CF, тръбопроводът на Sionna има потенциала да осигури най-добрата в класа си ефикасност и оптимална клинична полза за хората с CF.
„NBD1 е добре позната и изследвана цел, но досега се смяташе за нелекуема. Въз основа на нашите целенасочени усилия и непрекъснат напредък по NBD1, ние виждаме потенциала за нормализиране на функцията на CFTR при по-голямата част от хората с CF“, каза Майк Клунан, президент и главен изпълнителен директор на Sionna Therapeutics. „Нашата мисия в Sionna е да подобрим значително здравето и качеството на живот на хората, които продължават да страдат от последствията и тежестта на живота с CF през целия живот. С това финансиране, нашия силен синдикат и нашия опитен и талантлив екип, ние сме развълнувани да пуснем Sionna и сме фокусирани върху напредването на първите съединения от нашия диференциран тръбопровод в клиниката.
CF е сериозно, потенциално фатално генетично заболяване, причинено от мутация в гена CFTR, която води до натрупване на слуз в белите дробове и дихателните пътища, нарушена функция на панкреаса и дисфункция на други органи, които могат да имат значително и често тежко въздействие върху здравето и живота очакване. Има над 100,000 90 души, живеещи с CF по целия свят, ii, около 508 процента от които имат генетична мутация ΔF1, която се среща в NBD1 домейна на CFTR. Тази мутация кара NBD508 да се разгръща при телесна температура и нарушава функцията на CFTR. Въпреки наличието на одобрени понастоящем лечения и значителния напредък, постигнат по други цели в рамките на CFTR, повечето хора с ΔF1 не постигат пълна функция на CFTR. NBDXNUMX е от съществено значение за нормализиране на функцията на CFTR и производството на здрава, свободно течаща слуз в дихателните пътища, храносмилателната система и други органи.
КАКВО ДА ОТНЕМЕ ОТ ТАЗИ СТАТИЯ:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
