Приложение на ново лекарство за лечение на анемия, дължаща се на хронично бъбречно заболяване

Akebia Therapeutics®, Inc. днес обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е издала пълно писмо с отговор (CRL) на приложението за ново лекарство (NDA) на Akebia за вададустат, изследван орален фактор, индуцируем от хипоксия пролил хидроксилаза (HIF- PH) инхибитор, който се преразглежда за лечение на анемия, дължаща се на хронично бъбречно заболяване (ХБН). FDA издава CRL, за да посочи, че цикълът на преглед за дадено заявление е завършен и че заявлението не е готово за одобрение в настоящия си вид.

FDA заключи, че данните в NDA не подкрепят благоприятна оценка на съотношението полза/риск на вададустат за пациенти на диализа и пациенти, които не са на диализа. FDA изрази загриженост за безопасността, отбелязвайки неуспех да се постигне не-по-ниско ниво в MACE при популацията от пациенти, които не са на диализа, повишен риск от тромбоемболични събития, предизвикани от тромбоза на съдов достъп при пациенти на диализа, и риск от индуцирано от лекарства чернодробно увреждане. CRL заяви, че Akebia може да проучи начини за потенциално демонстриране на благоприятна оценка полза/риск чрез нови клинични проучвания. Akebia ще обсъди подробностите за CRL със своите партньори за сътрудничество и ще поиска среща с FDA.

„Изключително сме разочаровани да получим CRL за вададустат, терапия, която има потенциал да помогне на пациенти с анемия, дължаща се на ХБН. Ние продължаваме да вярваме, че данните подкрепят положителна оценка на съотношението полза/риск на вададустат при пациенти с анемия, дължаща се на ХБН, особено при пациенти на диализа,” каза Джон П. Бътлър, главен изпълнителен директор на Akebia. „Въпреки тази неуспех, ние продължаваме да работим за нашата цел да подобрим живота на хората, засегнати от бъбречно заболяване.

През октомври 2021 г. партньорът за сътрудничество на Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), подаде първоначално заявление за разрешение за употреба (MAA) за вададустат до Европейската агенция по лекарствата за вададустат за лечение на анемия, дължаща се на ХБН при възрастни; прегледът е в ход. В Япония вададустат е одобрен като лечение на анемия, дължаща се на ХБН, както при зависими от диализа, така и при не зависими от диализа възрастни пациенти.

Akebia ще бъде домакин на конферентен разговор в сряда, 30 март в 6:00 източно време, за да обсъдим CRL и следващите стъпки.