Dialectic Therapeutics, Inc., базирана в Тексас биотехнологична компания за клиничен етап, фокусирана върху създаването на иновативни нови технологии за лечение на рак, днес обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила обозначение за лекарство сираци на DT2216 за лечение на Т-клетки лимфом. DT2216 е съединението от първо поколение на Dialectic, създадено с помощта на собствената му и нова технологична платформа за антиапоптотично насочено разграждане на протеини (APTaD™).
„Това е важен етап в развитието на DT2216, нашето водещо съединение APTaD™. Решението на FDA да предостави наименование за лекарства сираци подчертава нашето убеждение, че DT2216 може да бъде обещаващо терапевтично средство за пациенти с Т-клетъчен лимфом”, каза д-р Дейвид Генеков, президент и главен изпълнителен директор на Dialectic. „Има критична неудовлетворена нужда от хора, диагностицирани с този рядък рак, при който настоящите одобрени терапии имат относително ниски нива на отговор“.
Нормалните Т-клетки изискват експресия на BCL-XL, за да преживеят тимусната селекция по време на тяхното развитие. След селекция на тимуса BCL-XL нормалните Т-клетки вече не експресират BCL-XL. Въпреки това, много Т-клетъчни лимфоми повторно експресират BCL-XL като механизъм на тяхната неопластична трансформация и позволяват продължаващото им оцеляване като злокачествено заболяване. Проучванията показват значението на BCL-XL за преживяемостта на Т-клетъчния лимфом. Dialectic показа, че DT2216 е ефективно лечение на Т-клетъчен лимфом в предклинични проучвания.
Службата на FDA за разработване на продукти сираци предоставя статут на обозначение за сираци на лекарства и биологични продукти, които са предназначени за безопасно и ефективно лечение, диагностика или превенция на редки заболявания или състояния, които засягат по-малко от 200,000 XNUMX души в САЩ Обозначаването на лекарства сираци предоставя определени предимства, включително финансови стимули за подкрепа на клиничното развитие и потенциал за до седем години пазарна изключителност в САЩ след одобрение от регулаторните органи.
КАКВО ДА ОТНЕМЕ ОТ ТАЗИ СТАТИЯ:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
