Проучването за рак на костния мозък вече е разширено

През второто тримесечие на 2021 г. FDA предостави приоритетен преглед за NDA на CTI за пациенти с миелофиброза с PDUFA дата 30 ноември 2021 г. В хода на дискусиите за етикетиране на продуктите FDA поиска допълнителни клинични данни, които бяха предоставени на агенцията на 24 ноември 2021 г. По-рано днес FDA информира компанията, че счита, че подаването на данни представлява „основно изменение“ на NDA и следователно датата на PDUFA е удължена с три месеца, за да се осигури допълнително време за пълен преглед на подаването. Понастоящем CTI не е наясно с някакви сериозни недостатъци в приложението.

Pacritinib е нов орален инхибитор на киназа със специфичност за JAK2, IRAK1 и CSF1R, без да инхибира JAK1. NDA беше прието въз основа на данните от клиничните проучвания Фаза 3 PERSIST-2 и PERSIST-1 и Фаза 2 PAC203, с фокус върху пациентите с тежка тромбоцитопения (брой на тромбоцитите под 50 x 109/L), включени в тези проучвания които са получавали пакритиниб 200 mg два пъти дневно, включително както пациенти, нелекувани на първа линия, така и пациенти с предишна експозиция на инхибитори на JAK2. В проучването PERSIST-2 при пациенти с тежка тромбоцитопения, лекувани с пакритиниб 200 mg два пъти дневно, 29% от пациентите са имали намаление на обема на далака с най-малко 35%, в сравнение с 3% от пациентите, получаващи най-добрата налична терапия , който включва руксолитиниб; 23% от пациентите са имали намаление на общите резултати на симптомите от най-малко 50%, в сравнение с 13% от пациентите, получаващи най-добрата налична терапия. При същата популация пациенти, лекувани с пакритиниб, нежеланите реакции като цяло са били с ниска степен, овладяеми с поддържаща терапия и рядко са водили до прекратяване на лечението. Броят на тромбоцитите и нивата на хемоглобина също бяха стабилизирани.

Миелофиброзата е рак на костния мозък, който води до образуване на фиброзна белезна тъкан и може да доведе до тромбоцитопения и анемия, слабост, умора и уголемяване на далака и черния дроб. В САЩ има приблизително 21,000 7,000 пациенти с миелофиброза, 50 109 от които имат тежка тромбоцитопения (дефинирана като брой на тромбоцитите в кръвта под 2 xXNUMX/L). Тежката тромбоцитопения е свързана с лоша преживяемост и висока тежест на симптомите и може да възникне в резултат на прогресия на заболяването или от лекарствена токсичност с други JAKXNUMX инхибитори като JAKAFI и INREBIC.