Hemab Therapeutics, биотехнологична компания, разработваща терапевтични средства от следващо поколение за сериозни, недостатъчно обслужени нарушения на кървенето и тромбоза, днес представи своя водещ кандидат, HMB-001, ново биспецифично антитяло с потенциал за лечение на Glanzmann Thrombasthenia (GT) и други редки нарушения на кръвосъсирването . Компанията представи обещаващи предклинични данни за HMB-001 по време на виртуалния конгрес на Европейската асоциация за хемофилия и свързаните с нея заболявания през 2022 г., който се проведе на 2-4 февруари 2022 г.
На конференцията Hemab подчерта данни от проучвания, изследващи механизма на действие на HMB-001 при маймуни cynomolgus и експерименти с тромбоцити от пациенти с GT. Подкожно приложените in vivo единични дози HMB-001 показват дозозависимо натрупване на ендогенен фактор VIIa (FVIIa), като трайността на ефекта поддържа седмично до веднъж месечно дозиране. TLT-1, протеин, открит на повърхността на активираните тромбоцити на мястото на нараняване, беше потвърдено, че присъства върху GT тромбоцитите и беше установено, че HMB-001 значително подобрява FVIIa улеснената ex vivo GT тромбоцитна агрегация в TLT-1-зависима начин.
Комбинирайки натрупване и потенциране на активността, HMB-001 довежда активността на ендогенния FVIIa до нива, които се считат за терапевтично ефективни въз основа на клиничния опит с рекомбинантен фактор VIIa (rFVIIa). HMB-001 е биспецифично антитяло, с едно рамо, свързващо FVIIa, вече присъстващо в кръвния поток на пациента (ендогенно), а другото рамо свързващо TLT-1 присъства на повърхността на активираните тромбоцити; това ефективно и по-специално набира FVIIa към повърхността на активираните тромбоцити. Рамото, което свързва FVIIa, предотвратява тялото да го разгради, увеличавайки наличната концентрация в кръвния поток до ново по-високо стационарно ниво в продължение на няколко дни. Неутралното свързване на FVIIa означава, че той все още е активен и може да играе роля при образуването на хемостатични тапи. Чрез насочване на активирани тромбоцити към мястото на съдово увреждане с висока концентрация на FVIIa (чрез TLT-1), тялото генерира достатъчно структурно здрави градивни блокове, за да образува здрави хемостатични тапи.
В партньорство с Haemnet, която работи със здравни специалисти, пациенти, общности и други заинтересовани страни, за да подобри живота на хората с нарушения на кръвосъсирването чрез изследвания, образование и комуникация, Hemab започва естествено-исторически проучвания на пациенти с GT до началото на 2022 г. разбират честотата и видовете кървене, броя на засегнатите индивиди, променливостта на заболяването и въздействието върху живота и продължителността на живота.
Hemab ще започне клинично изпитване Фаза 1/2 при пациенти с GT в края на 2022 г., за да оцени безопасността и ефикасността на HMB-001, първоначално в сътрудничество с водещата британска фирма за клинични изследвания Фаза 1, Richmond Pharmacology Ltd.
КАКВО ДА ОТНЕМЕ ОТ ТАЗИ СТАТИЯ:
- В партньорство с Haemnet, която работи със здравни специалисти, пациенти, общности и други заинтересовани страни, за да подобри живота на хората с нарушения на кръвосъсирването чрез изследвания, образование и комуникация, Hemab започва естествено-исторически проучвания на пациенти с GT до началото на 2022 г. разбират честотата и видовете кървене, броя на засегнатите индивиди, променливостта на заболяването и въздействието върху живота и продължителността на живота.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
