Ново клинично проучване за рецидивираща остра лимфобластна левкемия

JW Therapeutics обяви разрешение за изследване на ново лекарство (IND) от Националната администрация за медицински продукти (NMPA) на Китай за изследване на анти-CD19 автоложния химерен антигенен рецептор T (CAR-T) клетъчен имунотерапевтичен продукт Carteyva® (релмакабтагенова автолеуцелна инжекция) при лечение на педиатрични и млади възрастни пациенти с рецидивираща или рефрактерна В-клетъчна остра лимфобластна левкемия (r/r B-ALL).

В-клетъчната остра лимфобластна левкемия (B-ALL) е най-честото злокачествено заболяване в педиатрията[1]. Резистентността към химиотерапевтични средства, водеща до рецидив и прогресия на заболяването, и преживяемостта след рецидив е ниска при пациенти с B-ALL. Химиотерапията за спасяване може да бъде опция, но тя не е достатъчна за излекуване на рецидивиращо или рефрактерно агресивно заболяване. Дългосрочната преживяемост е ограничена поради лош отговор, ниска степен на ремисия и висока честота на рецидив след спасителна химиотерапия. Понастоящем няма стандартно ефективно лечение за r/r B-ALL. Алогенната трансплантация на хемопоетични стволови клетки (ало-HSCT) се очертава като обещаваща стратегия, но въпреки това дългосрочната преживяемост все още не може да постигне удовлетворение[2]. Рецидивът на заболяването след терапиите остава значително предизвикателство и все още са спешно необходими нови възможности за лечение, за да се удължи дългосрочната преживяемост при пациенти с r/r B-ALL.

Това проучване (JWCAR029-006) е фаза I, отворено, еднораменно, проучване за ескалация на дозата в Китай, което има за цел да оцени безопасността, ефикасността и фармакокинетичния профил на Carteyva® при педиатрични и млади възрастни пациенти с r/r B-ALL, както и за определяне на препоръчителната доза от фаза II (RP2D).