Нова генна терапия за пациенти с хемофилия B

CSL Behring обяви днес, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) е приела заявлението за разрешение за употреба (MAA) за етранакоген дезапарвовец (EtranaDez) по своята ускорена процедура за оценка. Etranacogene dezaparvovec е изследвана генна терапия, базирана на адено-асоцииран вирус пет (AAV5), прилагана като еднократно лечение на пациенти с хемофилия В с тежък фенотип на кървене. Ако бъде одобрен, etranacogene dezaparvovec ще предостави на хората, живеещи с хемофилия B в Европейския съюз (ЕС) и Европейското икономическо пространство (EEA), първата по рода си опция за лечение с генна терапия, която значително намалява честотата на годишното кървене след еднократна инфузия. Ускорената оценка потенциално намалява срока, след като MAA бъде приет за преглед и се предоставя за лекарствен продукт, когато се очаква терапията да бъде от голям обществен здравен интерес, особено по отношение на терапевтичните иновации.

„Като първият кандидат за генна терапия за хемофилия B, този основен регулаторен етап приближава CSL Behring с една стъпка по-близо до изпълнението на обещанието за генна терапия за общността на нарушенията на кървенето“, каза Еманюел Лекомт Брисет, ръководител на глобалните регулаторни въпроси в CSL Behring. "Очакваме с нетърпение да работим с регулаторните органи, за да донесем трансформиращия потенциал на генната терапия на хората, живеещи с това инвалидизиращо състояние през целия живот."

MAA се подкрепя от положителни резултати от основното проучване HOPE-B, най-голямото проучване за генна терапия при хемофилия B досега. Пациентите с хемофилия В, класифицирани като имащи тежък фенотип на кървене, лекувани с етранакоген дезапарвовек, демонстрират намалена коригирана годишна честота на кървене (ABR) с 64% и демонстрират превъзходство спрямо профилактичното лечение на 18 месеца след лечението в сравнение с 6-месечен период. Освен това имаше стабилни и трайни увеличения на средните нива на активност на Фактор IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec е специално проектиран да направи възможна почти нормална способност за съсирване на кръвта чрез справяне с основната причина за състоянието: дефектен ген F9, който причинява дефицит на фактор IX на съсирването (FIX).

„Приемането на etranacogene dezaparvovec за преглед от EMA насърчава нашия непрестанен стремеж да подобрим живота и благосъстоянието на хората, живеещи с хемофилия B и други редки и сериозни медицински разстройства“, каза Бил Мецаноте, изпълнителен вицепрезидент, ръководител на R&D и Главен медицински директор на CSL Limited. „Горди сме, че работим с uniQure, за да бъдем в челните редици на този научен напредък, който има за цел да превърне хемофилия B във вторична част от живота на пациента, вместо в постоянна загриженост.

Многогодишното клинично развитие беше ръководено от uniQure (Nasdaq: QURE) и спонсорството на клиничните изпитвания в Съединените щати премина към CSL Behring, след като придоби глобални права за комерсиализация на етранакоген дезапарвовец. CSL Behring е в процес на прехвърляне на спонсорство на клиничните изпитвания в Европейския съюз.